Σε ποιες περιπτώσεις μπορούν σήμερα να χρησιμοποιηθούν τα βλαστοκύτταρα που έχουμε φυλάξει από το ομφαλοπλακουντιακό αίμα;

Α. Αιματολογικές και κακοήθεις ασθένειες που μπορούν να βοηθήσουν τα βλαστοκύτταρα του πλακούντα το παιδί που του ανήκουν

Τα βλαστοκύτταρα του πλακούντα χρησιμοποιούνται από το ίδιο το παιδί για τη θεραπεία του παιδικού καρκίνου, που συνήθως εντοπίζεται στο νευρικό σύστημα και στα οστά,  για ορισμένες μορφές  λευχαιμίας και για αυτοάνοσα αιματολογικά νοσήματα, όπως η απλαστική αναιμία. Η  λευχαιμία εκδηλώνεται σε οξεία ή χρόνια μορφή. Η οξεία μορφή εκδηλώνεται στα πρώτα έτη της ζωής του παιδιού και για το λόγο αυτόν τα βλαστοκύτταρα του παιδιού πρέπει να ελέγχονται για την ύπαρξη προδιάθεσης ή προλευχαιμικών κλώνων. Όλες οι οξείες μορφές δεν συνδυάζονται με την ύπαρξη προδιάθεσης και κλώνων. Η Οξεία μυελοβλαστική Λευχαιμία (ΟΜΛ) εμφανίζεται αυτόματα και δεν σχετίζεται με την παρουσία προλευχαιμικών κλώνων. Προλευχαιμικοί κλώνοι παρατηρούνται μόνο στην Οξεία Λεμφοβλαστική Λευχαιμία (ΟΛΛ), η οποία θεραπεύεται με χημειοθεραπεία και δεν απαιτείται μεταμόσχευση. Οι χρόνιες μορφές εμφανίζονται σε μεγαλύτερες ηλικίες, δεν σχετίζονται με προδιάθεση και οι ασθενείς μπορούν να πάρουν τα αποθηκευμένα βλαστοκύτταρα τους.

Από την πλευρά των αιματολόγων τα τελευταία χρόνια έχει δοθεί μεγάλη έμφαση στην παρουσία προλευχαιμικών κλώνων στα παιδιά που εμφανίζουν  Οξεία Λεμφοβλαστική Λευχαιμία (ΟΛΛ) και  για το λόγο αυτό καταφέρονται ενάντια στη λειτουργία των ιδιωτικών τραπεζών φύλαξης βλαστοκυττάρων.  Ο έλεγχος για προλευχαιμικούς κλώνους δεν περιλαμβάνεται στις από  του νόμου προβλεπόμενες εξετάσεις για τον ποιοτικό έλεγχο είτε το ομφαλοπλακουντιακό αίμα (ΟΠΑ) φυλάσσεται ιδιωτικά είτε δημόσια.  Προλευχαιμικοί κλώνοι συναντώνται με συχνότητα 5% ή 1 στα 20 παιδιά γεννιούνται με την παρουσία προλευχαιμικών κλώνων στο αίμα τους, χωρίς αυτό να σημαίνει ότι όλα αυτά τα βρέφη θα αναπτύξουν οξεία λεμφοβλαστική λευχαιμία (ΟΛΛ). Οι προλευχαιμικοί κλώνοι καταστρέφονται από το ανοσοποιητικό σύστημα του νεογνού και μόνο  το 1% εξ αυτών θα παραμείνει και θα καταλήξει στην εμφάνιση της ΟΛΛ.   Επίσης είναι άγνωστο αν όλα τα παιδιά με ΟΛΛ είχαν τον προλευχαιμικό κλώνο στο ομφαλοπλακουντιακό αίμα. Οι αρχικοί προλευχαιμικοί κλώνοι δημιουργούνται από μεταλλάξεις των φυσιολογικών πρωτοογκογονιδίων τα οποία στη συνέχεια καταστέλλονται, με αποτέλεσμα τη διακοπή της παραγωγής τους,  ενώ  οι υπάρχοντες απομακρύνονται από το ανοσοποιητικό σύστημα του νεογνού. Επειδή η παρουσία των προλευχαιμικών κλώνων είναι σπάνια για το λόγο αυτόν τα αλλογενή μοσχεύματα στη δημόσια τράπεζα δεν ελέγχονται για την πιθανότητα ύπαρξης γενετικής προδιάθεσης για λευχαιμία, ως θα όφειλε να γίνεται εάν η πιθανότητα του 1% ήταν σημαντική. Στους ενήλικες καθημερινά ανιχνεύονται σε ποσοστό 30% μεταλλάξεις που προδιαθέτουν σε λευχαιμία και λεμφώματα, ενώ η πραγματική συχνότητα νόσου  είναι πολύ μικρότερη.

Εάν διαγνωστεί βρέφος με ΟΛΛ και έχει φυλάξει βλαστοκύτταρα στον ιδιωτικό τομέα τότε αποψύχεται το  δοκιμαστικό δείγμα και εξετάζεται για προλευχαιμικούς κλώνους. Στη βιβλιογραφία αναφέρεται επιτυχημένη αυτόλογη μεταμόσχευση βλαστοκυττάρων ΟΠΑ σε παιδί με ΟΛΛ, ενώ επιτυχημένες  αυτόλογες μεταμοσχεύσεις  ΟΠΑ έχουν  γίνει σε παιδιά για τη θεραπεία  ρετινοβλαστώματος,  ο οποίος είναι όγκος με σαφή και κυρίαρχη γενετική προδιάθεση.

Εάν πρόκειται για παιδί μεγαλύτερης ηλικίας δεν χρειάζεται να γίνονται εξετάσεις για προλευχαιμικούς κλώνους, διότι έχει παρέλθει πολύς χρόνος από την γέννηση έως την εμφάνιση της λευχαιμίας, πράγμα ασύνηθες για την εκδήλωση ΟΛΛ.

Εάν το παιδί έχει δωρίσει το ΟΠΑ του σε δημόσια τράπεζα και εν τω μεταξύ νοσήσει από ΟΛΛ  τότε επειδή η φύλαξη είναι ανώνυμη δεν μπορεί να εντοπιστεί το δείγμα και να εξεταστεί για προλευχαιμικούς κλώνους. Για το λόγο αυτό σε ποσοστό 5% στις αλλογενείς μεταμοσχεύσεις παρατηρείται εμφάνιση νέας μορφής λευχαιμίας η οποία μεταφέρθηκε μέσω του μοσχεύματος, όπως ανακοινώθηκε το 2010 από τον Τομέα Αιματολογίας του Πανεπιστημίου του Manchester Royal Infirmary της Αγγλίας από τον Daniel Howard Wiseman (Biol Blood Marrow Transplant. 2011 Jun;17(6):771-89. Η εμφάνιση νέας μορφής λευχαιμίας στον ασθενή μετά από μεταμόσχευση  έχει παρατηρηθεί από το 2000 και μέχρι σήμερα 11  δημοσιεύσεις με ανάλογα περιστατικά αναφέρονται στη βιβλιογραφία.

 Ο βασικός λόγος που δεν χρησιμοποιείται το αυτόλογο ΟΠΑ για τη θεραπεία της λευχαιμίας είναι οτι επειδή το μόσχευμα είναι αυτόλογο δεν έχει αντιλευχαιμική δράση και έτσι δεν μπορεί να καταπολεμήσει την υπολειμματική νόσο. Για το λόγο αυτό σε άλλες χώρες χορηγείται μαζί με το αυτόλογο μόσχευμα και μικρή ποσότητα αλλογενούς από τους γονείς ή αδελφό για την καταπολέμηση της  υπολειμματικής νόσου και αυτή η μέθοδος θεωρείται η πλέον επιτυχημένη και ασφαλής.  

Β. Άλλες περιπτώσεις εκτός αιματολογικών ασθενειών που μπορεί ένα παιδί να χρησιμοποιήσει τα δικά του βλαστοκύτταρα

Η χορήγησή τους για την εγκεφαλική παράλυση αποτελεί σήμερα τη συχνότερη χρήση τους παγκόσμια στις κλινικές δοκιμές με δημοσιευμένα και ενθαρρυντικά αποτελέσματα. Πολλές οικογενειακές τράπεζες φύλαξης εξετάζουν αναδρομικά τα ιατρικά ιστορικά των παιδιών που έχουν κρατήσει τα βλαστοκύτταρα τους, ενημερώνουν τους γονείς για αυτή τη θεραπεία και προχωρούν στη χορήγηση. Αξίζει να σημειώσουμε οτι ενώ αρχικά η ηλικία χορήγησης των βλαστοκυττάρων ήταν τα 2 έτη, σήμερα αξιολογώντας τα οφέλη αυτής της θεραπείας η χρήση τους επεκτάθηκε στα 8 έτη. Πρόσφατα το  Πανεπιστήμιο Monash της Μελβούρνης  ανακοίνωσε την έναρξη πέντε  κλινικών μελετών με τη  χορήγηση του αυτόλογου ΟΠΑ σε παιδιά που είχαν οικογενειακή φύλαξη και κάλεσε τη δημόσια τράπεζα να παραδώσει το ΟΠΑ σε παιδιά που είχαν κάνει δωρεά σε όσες περιπτώσεις αυτό μπορεί να βρεθεί εντός της τράπεζας. Οι πέντε κλινικές μελέτες αφορούν την χορήγηση σε πέντε διαφορετικές ηλικίες.  Με βάση τη διαπίστευση της ΑΑΒΒ η Biohellenika,  δύο παιδιά με εγκεφαλική παράλυση έγιναν δεκτά   να λάβουν μέρος στην κλινική μελέτη της Αιματολογικής Κλινικής του Duke  όπου και έλαβαν τα βλαστοκύτταρα που είχαν φυλάξει στην Biohellenika . Σήμερα το  ΟΠΑ χρησιμοποιείται για τη βελτίωση της κλινικής εικόνας της εγκεφαλικής παράλυσης σε πολλές χώρες στον κόσμο και συνδυάζεται με την ελάττωση της θερμοκρασίας του σώματος του νεογνού στους 33,5⁰ C

Η συχνότητα του αυτισμού έχει αυξηθεί σημαντικά τα τελευταία χρόνια και μελέτες στην Αμερική αναφέρουν ότι 1/8 παιδιά που γεννιούνται έχουν διάφορου βαθμού διαταραχή της συμπεριφοράς. Το αυτόλογο ΟΠΑ με αυξανόμενη συχνότητα διεθνώς χρησιμοποιείται σε κλινικές δοκιμές για τη θεραπεία του αυτισμού αυτοάνοσης αιτιολογίας (όχι γονιδιακής) σε συνδυασμό και με τη χορήγηση μεσεγχυματικών βλαστοκυττάρων του ιστού του ομφαλίου λώρου ή του λιπώδους ιστού. Αναφέρονται  καλά αποτελέσματα, όσον αφορά τη βελτίωσης της ομιλίας, συμπεριφοράς και επικοινωνίας με το περιβάλλον. Στο συνέδριο της Διεθνούς εταιρείας Κυτταρικών Θεραπειών (ISCT) 2018 στο Μόντρεαλ η  Kurtzberg ανακοίνωσε τη θεραπεία 99 νέων παιδιών με εγκεφαλική παράλυση και 120 με αυτισμό. 

Επίσης για ασθένειες του ανοσοποιητικού, όπως η Πολλαπλή Σκλήρυνση,  η νόσος του Crohn, η ελκώδης κολίτιδα, η ατοπική δερματίτιδα, το αλλεργικό άσθμα  και οι αγγειίτιδες, χρησιμοποιούνται τα βλαστοκύτταρα του ίδιου του παιδιού.

Επίσης τα βλαστοκύτταρα του ιστού του λώρου χορηγούνται στην οξεία φάση της ανεπάρκειας οργάνων, εντός των οργάνων, όπως στην οξεία νεφρική ανεπάρκεια, στην αναπνευστική ανεπάρκεια ως επιπλοκή λοίμωξης, στα εγκαύματα, κατάγματα και βλάβες των χόνδρων τραυματικές ή εκφυλιστικές.

Γ. Περιπτώσεις όπου  τα αποθηκευμένα βλαστοκύτταρα ενός παιδιού μπορούν να βοηθήσουν και  άλλα μέλη της οικογένειάς του

Τα βλαστοκύτταρα του πλακούντα μπορούν να χρησιμοποιηθούν σε ιστοσυμβατά μέλη της οικογένειας για τη θεραπεία της λευχαιμίας και του καρκίνου. Επίσης μπορούν να χρησιμοποιηθούν για τη θεραπεία κληρονομικών ασθενειών του αίματος, όπως η μεσογειακή αναιμία. Για τις κληρονομικές ασθένειες στις περιπτώσεις που έχει αναγνωριστεί το πάσχον γονίδιο  σε ηλικίες άνω των 16 ετών εφαρμόζεται η γονιδιακή θεραπεία των ίδιων των βλαστοκυττάρων του ασθενούς, τα οποία στη συνέχεια επαναχορηγούνται  και έτσι αποφεύγονται οι κίνδυνοι της αλλογενούς μεταμόσχευσης. Προϋπόθεση για τη χορήγηση του ΟΠΑ σε ενήλικες είναι να υπάρχει επαρκής αριθμός βλαστοκυττάρων ανάλογος με το βάρος του ασθενούς.