Εξελίξεις στη θεραπεία της νόσου του κινητικού νευρώνα
ΕΞΕΛΙΞΕΙΣ ΣΤΗ ΘΕΡΑΠΕΙΑ ΤΗΣ ΝΟΣΟΥ ΤΟΥ ΚΙΝΗΤΙΚΟΥ ΝΕΥΡΩΝΑ
Οι νευριεκφυλιστικές παθήσεις αποτελούν χρόνια εξελισσόμενες παθήσεις του νευρικού συστήματος που καταλήγουν σε αναπηρία, νοσηρότητα και θάνατο. Μια εξ αυτών η νόσος του Κινητικού Νευρώνα ή Πλάγια Αμυοτροφική Σκλήρυνση (ALS) χαρακτηρίζεται από πρώιμη και σταδιακή νέκρωση των νευρικών κυττάρων του νωτιαίου μυελού η οποία έχει ως αποτέλεσμα την παράλυση των αντίστοιχων μυών. Οι ασθενείς καταλήγουν σε δύο έως πέντε χρόνια από την εμφάνιση των πρώτων συμπτωμάτων λόγω αδυναμίας των αναπνευστικών μυών, ενώ ο εγκέφαλος τους λειτουργεί φυσιολογικά. Ως ένα από τα αίτια της νόσου αναφέρεται η πρόωρη ενεργοποίηση του μηχανισμού της απόπτωσης ή του προγραμματισμένου κυτταρικού θανάτου των νευρικών κυττάρων του νωτιαίου μυελού, η οποία έχει ως αποτέλεσμα την καταστροφή των νωτιαίων κινητικών νεύρων και την αδυναμία κίνησης των αντίστοιχων μυών που νευρώνουν. Αρκετά γονίδια ενεργοποιούνται πρόωρα και ευθύνονται για τον προγραμματισμένο κυτταρικό θάνατο των νευρικών κυττάρων καμία θεραπεία μέχρι σήμερα δεν είναι ικανή να σταματήσει ή να επιβραδύνει την εξέλιξη της νόσου.
Πρόσφατα εγκρίθηκε από τον FDA στις ΗΠΑ κλινική μελέτη για την ALS όπου μέσα στον νωτιαίο μυελό των ασθενών θα χορηγούνται αρχέγονα νευρικά κύτταρα τα οποία προήλθαν από εμβρυικά βλαστοκύτταρα τα οποία προήλθαν από έμβρυο αποβολής 20 εβδομάδων. Η μέθοδος αυτή αρχικά εφαρμόστηκε σε 15 ασθενείς στο Πανεπιστήμιο του Michigan σε συνεργασία με το Πανεπιστήμιο Emory της Atlanta και κρίθηκε ασφαλής. Ένας εκ των ασθενών παρουσίασε σημαντική βελτίωση της γενικής του κατάστασης η οποία όμως ήταν πρόσκαιρη. Στην πρώτη αυτή φάση ελέγχθηκε η ασφάλεια των τροποποιημένων βλαστοκυττάρων και δοκιμάστηκε η χρήση ειδικού μηχανήματος έγχυσης των βλαστοκυττάρων μέσα στο νωτιαίο μυελό. Η μέθοδος πήρε έγκριση για συνέχιση της εφαρμογής και αξιολόγησης σε 16 νέους ασθενείς.
Κ ΚΟΥΖΗ-ΚΟΛΙΑΚΟΥ
ΚΑΘΗΓΗΤΡΙΑ ΙΑΤΡΙΚΗΣ