Η γονιδιακή θεραπεία της λευχαιμίας με τη χρήση κυττάρων του ίδιου του ασθενή
Η ΓΟΝΙΔΙΑΚΗ ΘΕΡΑΠΕΙΑ ΤΗΣ ΛΕΥΧΑΙΜΙΑΣ ΜΕ ΤΗ ΧΡΗΣΗ ΚΥΤΤΑΡΩΝ ΤΟΥ ΙΔΙΟΥ ΤΟΥ ΑΣΘΕΝΗ
Μια μικρή ομάδα ασθενών με προχωρημένη λευχαιμία που δεν ανταποκρίνεται στις συμβατικές θεραπείες, φαίνεται να έχει ωφεληθεί από μια ριζοσπαστική νέα μορφή ανοσοθεραπείας. Για τη θεραπεία της χρόνιας λεμφοκυτταρικής λευχαιμίας (ΧΛΛ) που δεν ανταποκρίνεται σε άλλες θεραπείες, οι επιστήμονες εισάγουν μια γενετικά τροποποιημένη έκδοση των Τ λεμφοκυττάρων των ίδιων των ασθενών (κύτταρα του ανοσοποιητικού συστήματος). Τα κύτταρα στοχεύουν ειδικά τα λευχαιμικά κύτταρα. Σχεδόν ένα χρόνο αργότερα, οι ασθενείς βρίσκονται σε πλήρη ή μερική ύφεση. Αυτή είναι η πρώτη φορά που οι επιστήμονες έχουν χρησιμοποιήσει με επιτυχία γονιδιακή θεραπεία για να αντιμετωπίσουν καρκινικά κύτταρα, και τα αποτελέσματα αυτής της μεθόδου θα μπορούσαν να εφαρμοστούν και σε άλλες μορφές καρκίνου, συμπεριλαμβανομένων του όγκου ωοθηκών και του πνεύμονα. “Αυτή η προσέγγιση της θεραπείας με Τ-λεμφοκύτταρα του ίδιου του ασθενούς είναι διαφορετική και καλύτερη [από τις προηγούμενες απόπειρες ανοσοθεραπείας] επειδή τα κύτταρα έχουν μεγάλη διάρκεια ζωής από τη στιγμή που εισάγονται στο σώμα και είναι για περισσότερο χρόνο ενεργά”, δήλωσε ο William Chambers, διευθυντής του κλινικού προγράμματος έρευνας για τον καρκίνο και ανοσολογίας της American Cancer Society. “Και φαίνεται ότι ένας μικρός αριθμός αυτών των κυττάρων έχει πραγματικά μεγάλο αντίκτυπο”, σημείωσε. “Αυτό πρόκειται να αποδειχθεί χρήσιμο και σημαντικό”. Η πρόκληση τώρα είναι να βρεθεί ο σωστός στόχος και για άλλες μορφές καρκίνου. Οι ερευνητές, οι οποίοι παρουσίασαν τα ευρήματά τους στο New England Journal of Medicine και Science Translational Medicine, αφαιρούν τα T λεμφοκύτταρα των ασθενών και στη συνέχεια προσθέτουν έναν υποδοχέα που στοχεύει ειδικά το CD19, μία πρωτεΐνη που υπάρχει σε αυτούς τους τύπους καρκινικών κυττάρων. Αυτά τα επεξεργασμένα Τ κύτταρα του ίδιου του ασθενούς, τα οποία επανεισάγονται μετά από τη χημειοθεραπεία, είναι επίσης προγραμματισμένα να παράγουν ακόμα περισσότερα καταστρεπτικά κύτταρα. “Αυτή η τροποποίηση καθιστά κάθε γενετικώς τροποποιημένο Τ κύτταρο ικανό να αναζητά και να καταστρέφει όγκους”, εξήγησε ο Bruce Levine, αναπληρωτής καθηγητής Παθολογικής Ανατομικής και Εργαστηριακής Ιατρικής στο Abramson Cancer Center του Πανεπιστήμιου της Πενσυλβανία στη Φιλαδέλφεια. Στην περίπτωση ενός 64χρονου ασθενή, τα Τ-κύτταρα άρχισαν να σκοτώνουν τα καρκινικά κύτταρα εντός δύο εβδομάδων από την πρώτη θεραπεία. Τέσσερις εβδομάδες μετά, δεν παρουσίασε καμία ένδειξη λευχαιμίας. Όλοι οι υπόλοιποι ασθενείς είναι τώρα 10, 11 και 12 μήνες χωρίς περαιτέρω θεραπεία. Υπολογίζεται ότι κάθε ένα Τ λεμφοκύτταρο είναι ικανό να καταστρέψει περίπου 1.000 καρκινικά κύτταρα. Τα αποτελέσματα ήταν αρκετά εντυπωσιακά αν λάβουμε υπόψη ότι κάθε ένας από αυτούς τους ασθενείς είχαν μέχρι πρότινος δεχτεί την καλύτερη δυνατή φροντίδα και αντιμετώπιση που προσφέρει η συμβατική ιατρική. Είναι επίσης εξαιρετικά σημαντική η συνολική ανταπόκριση των ασθενών αλλά και το χρονικό πλαίσιο στο οποίο αυτή επιτεύχθηκε. Επίσης βρέθηκε ότι τα Τ-κύτταρα ήταν ενεργά για τουλάχιστον έξι μήνες. Αυτό είναι σημαντικό γιατί καρκίνοι τέτοιου τύπου μπορεί να κάνουν μεταστάσεις και να μην ανιχνεύονται με τις συνήθεις απεικονιστικές εξετάσεις. Μόνο σε έναν ασθενή παρουσιάστηκε πρόβλημα καθώς από τη θεραπεία επηρεάστηκαν και τα υγιή κύτταρα του ανοσοποιητικού του συστήματος.
Η χρόνια λεμφοκυτταρική λευχαιμία συνήθως εμφανίζεται στη μέση ηλικία σε περίπου 15.000 άνδρες και γυναίκες στις ΗΠΑ. Περισσότεροι από 4.000 από αυτούς πεθαίνουν κάθε χρόνο. Οι τρέχουσες θεραπείες περιλαμβάνουν χημειοθεραπεία, μεταμοσχεύσεις μυελού των οστών και χορήγηση βιολογικών παραγόντων. Προς το παρόν, η νέα θεραπεία βρίσκεται σε στάδιο κλινικών δοκιμών για τη λευχαιμία και το λέμφωμα. Επόμενο βήμα των ερευνητών είναι να δοκιμάσουν την προσέγγιση σε ασθενείς που έχουν άλλους CD19-θετικούς όγκους, όπως τα μη-Hodgkin λεμφώματα και την οξεία λεμφοκυτταρική λευχαιμία, καθώς και σε παιδιά που δεν ανταποκρίνονται στις συμβατικές θεραπείες για παιδικές λευχαιμίες.
ΚΟΚΚΩΝΑ ΚΟΥΖΗ-ΚΟΛΙΑΚΟΥ