Η θεραπεία της ανθιστάμενης πολλαπλής σκλήρυνσης με τη χρήση αιμοποιητικών βλαστοκυττάρων
Η μεταμόσχευση αιμοποιητικών βλαστοκυττάρων μπορεί να αντιμετωπίσει μακροπρόθεσμα την επιθετική πολλαπλή σκλήρυνση
Όπως ανακοινώθηκε στο φόρουμ ACTRIMS στην Καλιφόρνια η μεταμόσχευση αυτόλογων αιμοποιητικών βλαστοκυττάρων ήταν μακρόχρονα αποτελεσματική στη θεραπεία της επιθετικής σκλήρυνσης κατά πλάκας, σύμφωνα με τα αποτελέσματα μιας αναδρομικής μελέτης.
«Ο στόχος της αναδρομικής μελέτης ήταν αρχικά να προσδιοριστεί εάν η μεταμόσχευση αιμοποιητικών βλαστοκυττάρων του μυελού των οστών ήταν αποτελεσματική και ασφαλής μακροπρόθεσμα», δήλωσε ο Francis Brunet, από την κλινική MS στο Γενικό Νοσοκομείο της Οτάβα στον Καναδά, κατά τη διάρκεια της παρουσίασης των αποτελεσμάτων.
Συγκεκριμένα, ο Brunet και οι συνεργάτες του θέλησαν να εξετάσουν εάν η αυτόλογη μεταμόσχευση αιμοποιητικών βλαστοκυττάρων (aHSCT) μπορεί να οδηγήσει με ασφάλεια σε μακροχρόνια ύφεση της νόσου, αναλύοντας βραχυπρόθεσμα και μακροπρόθεσμα αποτελέσματα από την μελέτη της Οττάβα. Μελετήθηκαν αναδρομικά 72 ασθενείς με επιθετική μορφή σκλήρυνσης κατά πλάκας, οι οποίοι έλαβαν aHSCT σε ένα μόνο κέντρο μεταξύ Οκτωβρίου 2001 και Φεβρουαρίου 2021. Οι ασθενείς αυτοί παρακολουθήθηκαν τακτικά για 6 μήνες πριν αποφασιστεί η μεταμόσχευση.
Της χορήγησης των βλαστοκυττάρων προηγήθηκε ήπια χημειοθεραπεία και ανοσοκαταστολή, ένα σχήμα που ακολουθείται συχνά όταν πρέπει να ελαττωθεί η δραστηριότητα του ανοσοποιητικού συστήματος.
Αρχικά αξιολογήθηκε ο αριθμός των νέων κλινικών υποτροπών μετά τη μεταμόσχευση των βλαστοκυττάρων και στη συνέχεια εξετάστηκε η εμφάνιση νέων πλακών με το MRI, η συνολική επιβίωση των ασθενών και η ασφάλεια. Περαιτέρω, οι ερευνητές εξέτασαν τη σχέση μεταξύ των βασικών βαθμολογιών της κλίμακας διευρυμένης κατάστασης αναπηρίας (EDSS) και της εξέλιξης της με την πάροδο του χρόνου.
Από το σύνολο των ασθενών 62 ασθενείς είχαν υποτροπιάζουσα σκλήρυνση, μη υφέσιμη με τις τρέχουσες φαρμακευτικές θεραπείες, οκτώ είχαν δευτερογενή προϊούσα σκλήρυνση, δύο είχαν πρωτοπαθή εν ενεργεία και όλοι οι ασθενείς μετά τη χορήγηση των βλαστοκυττάρων ήταν υπό παρακολούθηση από 8 μήνες έως και 20 έτη. Κατά τη διάρκεια της περιόδου παρακολούθησης, ο Brunet και οι συνεργάτες του δεν ανέφεραν νέα υποτροπή. Από το ιστορικό σημειώθηκε ότι οι ασθενείς πριν τη μεταμόσχευση είχαν συνολικά 206 υποτροπές, ή 1,1 υποτροπές ανά ασθενή ετησίως, με 195,9 ασθενείς-έτη παρακολούθησης. Περαιτέρω, σημείωσαν μηδενικές υποτροπές μετά τη μεταμόσχευση, με 288 έτη παρακολούθησης ασθενών-έτη. Κανένας ασθενής δεν έλαβε άλλη μορφή θεραπείας τροποποίησης της νόσου με φάρμακα.
Ο Brunet και οι συνεργάτες του ανέφεραν έναν θάνατο 27 ημέρες μετά την μεταμόσχευση η οποία οφειλόταν σε σήψη και θρόμβωση της ηπατικής φλέβας. Αυτό αποτελεί παρενέργεια της χημειοθεραπείας-ανοσοκαταστολής. Ένας άλλος ασθενής πέθανε από πνευμονία 67 μήνες μετά τη μεταμόσχευση. Αν και μαγνητικές τομογραφίες δεν πραγματοποιούνταν τακτικά κατά τη διάρκεια της παρακολούθησης, δεν αναφέρθηκαν νέες πλάκες μετά τη μεταμόσχευση. Οι ασθενείς με χαμηλότερο βασικό σκορ EDSS είχαν συχνότερα μειώσεις EDSS μετά τη μεταμόσχευση. Μεταξύ 26 ασθενών με βασικό EDSS μικρότερο από πέντε, 13 είχαν βελτιώσεις στις βαθμολογίες EDSS έναντι έξι, με βασική EDSS μεγαλύτερη ή ίση με πέντε.
«Η μεταμόσχευση αιμοποιητικών βλαστοκυττάρων είναι αποτελεσματική σε ασθενείς που έχουν επιλεγεί με βάση το ιατρικό τους ιστορικό και το κλειδί είναι να προσπαθήσουμε να εντοπίσουμε μεταξύ αυτών των ασθενών ποιος είναι ο καταλληλότερος υποψήφιος για τη μεταμόσχευση», είπε ο Brunet. "Εάν έχετε έναν ασθενή που απέτυχε στις κλασικές θεραπείες, σκεφτείτε τη μεταμόσχευση, αξιολογήστε τον ασθενή και δείτε εάν θα έχει το καλύτερο ή όχι αποτέλεσμα ανάλογα με την κατάστασή του." Joe Gramigna