Τα μεσεγχυματικά βλαστοκύτταρα του ομφαλίου λώρου στη θεραπεία του αυτισμού
ΘΕΡΑΠΕΙΑ ΤΟΥ ΑΥΤΙΣΜΟΥ ΜΕ ΒΛΑΣΤΟΚΥΤΤΑΡΑ ΤΟΥ ΙΣΤΟΥ ΤΟΥ ΟΜΦΑΛΙΟΥ ΛΩΡΟΥ
K Koλιάκου
Καθηγήτρια Ιατρικής ΑΠΘ
Σε 12 παιδιά, ηλικίας από 2-11 ετών, ευρισκόμενα στο φάσμα του αυτισμού χορηγήθηκαν μεσεγχυματικά βλαστοκύτταρα του ιστού του ομφαλίου λώρου προερχόμενα από δότες (αλλογενή). Η θεραπεία έγινε στην Αιματολογική κλινική του Πανεπιστημίου του Duke, η οποία διαθέτει μεγάλη εμπειρία στη χρήση βλαστικών κυττάρων του ομφαλοπλακουντιακού αίματος στη θεραπεία της εγκεφαλικής παράλυσης και του αυτισμού. Οι χορηγήσεις των βλαστοκυττάρων έγιναν από τον Ιούνιο έως τον Οκτώβριο του 2017. Το βασικό IQ των παιδιών που δεν είχαν ομιλία ήταν 38.5 (κυμαινόμενο μεταξύ 22-91) και τo μέσο επίπεδο κατά τα κριτήρια ADOS ήταν 9 (κυμαινόμενο μεταξύ 6-10). Στη μελέτη αυτή για πρώτη φορά χρησιμοποιήθηκαν μεσεγχυματικά βλαστοκύτταρα του ιστού του ομφαλίου λώρου και μάλιστα αλλογενή. Τα μισά παιδιά εμφάνισαν βελτίωση των συμπτωμάτων τα οποία αποδόθηκαν στη χρήση των βλαστοκυττάρων, δεδομένου ότι δεν άλλαξε κάτι στη θεραπεία τους πέρα από τη χορήγηση των κυττάρων. Τα αποτελέσματα αξιολογήθηκαν σε σχέση με παιδιά μάρτυρες τα οποία δεν έλαβαν σε αυτή τη χρονική στιγμή βλαστοκύτταρα. Τα παιδιά έλαβαν 1, 2 ή 3 δόσεις ανά δύο μήνες και αξιολογήθηκαν πριν την 1η χορήγηση, 6 και 12 μήνες μετά την τελευταία δόση.
Τα παιδιά δεν εμφάνισαν καμία παρενέργεια πέρα από το άγχος του περιβάλλοντος και της διαδικασίας χορήγησης, στους 20 συνολικά μήνες που παρακολουθήθηκαν. Πέντε παιδιά εμφάνισαν αντισώματα έναντι των βλαστοκυττάρων, επειδή προέρχονταν από δότες και δεν ήταν αυτόλογα. Τα αντισώματα αυτά στο χρόνο της παρακολούθησης ήταν σιωπηλά και δεν επηρέασαν την υγεία των παιδιών.
Μετρήσεις που αναφέρονται στην αξιολόγηση της επικοινωνίας έδειξαν αύξηση κατά 3 μονάδες στα παιδιά που έλαβαν βλαστοκύτταρα δείχνοντας βελτίωση, ενώ μετρήσεις της βαρύτητας των συμπτωμάτων έδειξαν ελάττωση κατά 5 μονάδες τουλάχιστον, δείχνοντας σαφή βελτίωση και η γνώμη του ειδικού ήταν ότι τα έξι παιδιά είχαν βελτίωση σε σχέση με τα υπόλοιπα 6 τα οποία δεν παρουσίασαν καμία διαφορά. Τα 6 παιδιά έδειξαν βελτίωση στις ≥2/3 μετρήσεις, 4/12 παιδιά έδειξαν βελτίωση σε 3 μετρήσεις και 2/12 σε δύο μετρήσεις.
Παράλληλα η ομάδα αυτή δημοσίευσε τα αποτελέσματα μαγνητικής τομογραφίας (MRI) 25 παιδιών στο φάσμα του αυτισμού μετά τη χορήγηση αυτόλογων αιμοποιητικών βλαστοκυττάρων. Για τη μελέτη της τομογραφίας χρησιμοποιήθηκε ειδικός αλγόριθμος ο οποίος μετράει τη μάζα της λευκής ουσίας και την πυκνότητα των νευρικών συνάψεων.
Στα αυτιστικά παιδιά υπάρχουν συγκεκριμένες περιοχές του εγκεφάλου οι οποίες υπολείπονται σε ανάπτυξη και αυτές σχετίζονται με την ομιλία, το συναίσθημα και την κοινωνικότητα. Οι περιοχές αυτές αποτελούν αντικείμενο αξιολόγησης μετά τη χορήγηση των βλαστοκυττάρων και η βελτίωση της ακτινογραφικής εικόνας σχετίζεται απόλυτα με τη βελτίωση των συμπτωμάτων.
Ως παράγων υποπλασίας των συγκεκριμένων περιοχών του εγκεφάλου θεωρείται η νευροφλεγμονή κατά τη διάπλαση του εγκεφάλου, η οποία επηρεάζει την διάπλαση των αγγείων, και ως εκ τούτου την οξυγόνωση του εγκεφάλου, την ανάπτυξη των νευρώνων και των συνάψεων. Η όλη δυσλειτουργία του εγκεφάλου οδηγεί στα κύρια συμπτώματα του αυτισμού, την έλλειψη ομιλίας, τη συναισθηματική διαταραχή και την έλλειψη κοινωνικότητας.
Η αποτελεσματικότητα της χρήσης των βλαστοκυττάρων έγκειται στην καταστολή της νευροφλεγμονής και τη δημιουργία καλύτερου μικροπεριβάλλοντος για την ανάπτυξη των νευρώνων και των συνάψεων τους. Για τους λόγους αυτούς η χρήση των βλαστοκυττάρων πρέπει να γίνεται αμέσως μετά τη διάγνωση του αυτισμού και μάλιστα με αυτόλογα βλαστοκύτταρα, δεδομένου ότι για πρώτη φορά στη βιβλιογραφία αναφέρεται η ανάπτυξη αντισωμάτων, έναντι του ξένου υλικού, και χρειάζεται περαιτέρω μελέτη της απώτερης επίπτωσης των αντισωμάτων στην υγεία των αυτιστικών παιδιών.
Sun J M at al 2020 Stem Cells Transl Med . 1-10 doi:10.1002/stem.19-0434
Anish Simhal, at al 2020. Scientific Reports 10:10819