Η γονιδιακή θεραπεία της μεσογειακής αναιμίας
Η γονιδιακή θεραπεία αποδεικνύεται αποτελεσματική στη θεραπεία της μεσογειακής αναιμίας
K Koυζή
Η γονιδιακή θεραπεία δίνει τη δυνατότητα σε ασθενείς με γνωστές γονιδιακές βλάβες να γίνεται διόρθωση του γονιδίου και οι ασθενείς να λειτουργούν φυσιολογικά. Η μέθοδος αυτή αρχικά εφαρμόστηκε με επιτυχία στις ανοσοανεπάρκειες και στη συνέχεια στη μεσογειακή αναιμία. Αναμένεται στο μέλλον να εφαρμόζεται σε κάθε γνωστή γονιδιακή βλάβη.
Η γονιδιακή θεραπεία της μεσογειακής αναιμίας διορθώνει την αναιμία και ο ασθενής χρειάζεται λιγότερες μεταγγίσεις, σύμφωνα με ανακοίνωση της μελέτης Northstar σε ασθενείς με μεσογειακή αναιμία. Στην μελέτη αυτή μετείχαν 18 ασθενείς ηλικίας 12-35 ετών οι οποίοι ήταν σε πρόγραμμα μεταγγίσεων.
Η μελέτη αυτή κατάληξε στο συμπέρασμα ότι ανάλογα με τον τύπο της μεσογειακής αναιμίας έχει παρατηρηθεί μέχρι και πλήρης διακοπή των μεταγγίσεων. Επομένως η γονιδιακή θεραπεία στα οργανωμένα κέντρα μπορεί να προσφέρει σημαντικό περιορισμό των μεταγγίσεων χωρίς παρενέργειες