ΤΟ ΔΩΡΟ ΤΗΣ ΟΡΑΣΗΣ
Στο ετήσιο συνέδριο της Αμερικανικής Ένωσης Τραπεζών Αίματος παρουσιάστηκαν για πρώτη φορά κυτταρικές θεραπείες που αφορούν σοβαρές ασθένειες του οφθαλμού οι οποίες καταλήγουν σε τύφλωση. Τέτοιες ασθένειες είναι η θόλωση του κερατοειδούς και η συγγενής αμαύρωση του οφθαλμού τύπου Leber. Η θόλωση του κερατοειδούς οφείλεται σε τραυματισμούς, εγκαύματα ή φλεγμονές και η συγγενής αμαύρωση είναι κληρονομική ασθένεια, η οποία οφείλεται σε γονιδιακή μετάλλαξη η οποία καταστρέφει τους φωτοϋποδοχείς του αμφιβληστροειδούς. Και οι δύο καταστάσεις οδηγούν σε τύφλωση.
Μέχρι σήμερα η θεραπεία της θόλωσης του κερατοειδούς ήταν η μεταμόσχευση, για την οποία έπρεπε να βρεθεί ένα υγιές μόσχευμα το οποίο αντικαθιστούσε το θολωμένο κερατοειδή. Η μέθοδος αυτή έχει ποσοστό επιτυχίας 90-95%, αλλά και αρκετές επιπλοκές οι οποίες οδηγούν σε επώδυνη ανεπάρκεια του μοσχεύματος. Για το λόγο αυτό στη συνέχεια προτάθηκαν κυτταρικές θεραπείες με τη χρήση ενδοθηλιακών κυττάρων που λαμβάνονται από βαθύτερα και μη προσβεβλημένα κύτταρα του ίδιου κερατοειδούς. Τα κύτταρα αυτά στη συνέχεια πολλαπλασιάζονται στο εργαστήριο και τοποθετούνται κατ ευθείαν στον προσβεβλημένο κερατοειδή. Είναι σημαντικό τα κύτταρα που τελικά θα τοποθετηθούν να είναι πολλά, γιατί το 50% των μεταμοσχευθέντων κυττάρων χάνεται στα επόμενα πέντε χρόνια. Επειδή και η μέθοδος αυτή έχει μειονεκτήματα δεδομένου ότι τα κύτταρα λαμβάνονται από προσβεβλημένο κερατοειδή, χρειάζονται πολλαπλασιασμό και καταστρέφονται με την πάροδο του χρόνου για το λόγο αυτό στη συνέχεια προτάθηκε η χρήση των μεσεγχυματικών βλαστοκυττάρων που λαμβάνονται από το λιπώδη ιστό.
Ο λιπώδης ιστός είναι γνωστό σήμερα ότι περιέχει το μεγαλύτερο αριθμό βλαστοκυττάρων από οποιοδήποτε άλλον ιστό, τα οποία μπορούν να ληφθούν με ασφάλεια σε μεγάλες ποσότητες με λιποαναρρόφηση και να χορηγηθούν είτε άμεσα είτε να κρυοσυντηρηθούν και να χορηγηθούν σε επαναλαμβανόμενες δόσεις ανάλογα με την εξέλιξη της αποκατάστασης. Η μέθοδος αυτή φαίνεται ότι είναι πιο ασφαλής και προσιτή και έχει χρησιμοποιηθεί για τα περισσότερα περιστατικά θόλωσης μέχρι σήμερα.
Το τελείως πρωτοποριακό στο συνέδριο αυτό ήταν η γονιδιακή θεραπεία της συγγενούς αμαύρωσης του αμφιβληστροειδούς για την οποία μέχρι σήμερα δεν υπήρχε καμία θεραπεία και αποτελεί τη συχνότερη αιτία της συγγενούς τύφλωσης στα παιδιά. Η θεραπεία αυτή έγινε στην Ιατρική σχολή του Πανεπιστημίου της Πενσυλβάνια και ανακοινώθηκε από τον καθηγητή Daniel Chung. Η ασθένεια εκδηλώνεται στην πρώτη παιδική ηλικία με σταδιακή απώλεια της όρασης, μεγάλη ευαισθησία στο φώς, νυσταγμικές κινήσεις των οφθαλμών και τελικά τύφλωση.
Οι γονιδιακές θεραπείες σήμερα αποτελούν τις πιο ελπιδοφόρες θεραπείες για τις κληρονομικές ασθένειες. Βασική προϋπόθεση είναι αρχικά να ανιχνευτεί το παθολογικό γονιδίο για να μπορεί στη συνέχεια να γίνει και η διόρθωση του. Το υγιές γονίδιο στον πάσχοντα αμφιβληστροειδή μεταφέρεται με τα βλαστοκύτταρα, τα οποία και θα παραμείνουν για πάντα στην πάσχουσα περιοχή φέροντας το υγιές γονίδιο το οποίο είναι υπεύθυνο για τη φυσιολογική λειτουργία των υποδοχέων του φωτός και την όραση. Τα αρχικά πειράματα έγιναν σε ποιμενικούς τύπου Briads οι οποίοι έχουν έντονη γενετική προδιάθεση για την αμαύρωση και στη συνέχεια σε παιδιά. Κανένα από τα πειραματόζωα και τα παιδιά πριν τη θεραπεία δεν μπορούσε να περπατήσει ανεξάρτητα, δεν έβλεπε τα εμπόδια και χρειάζονταν τη βοήθεια οδηγού. Μετά τη θεραπεία τα πειραματόζωα και τα παιδιά βάδιζαν παρακάμπτοντας τα εμπόδια και δεν χρειάζονταν πλέον οδηγό. Μέχρι σήμερα τρία παιδιά έχουν θεραπευτεί με επιτυχία και τα πειραματόζωα στα οποία έχει εφαρμοστεί για πρώτη φορά η θεραπεία εννέα χρόνια αργότερα ζουν φυσιολογικά χωρίς πρόβλημα στην όραση.
ΚΟΚΚΩΝΑ ΚΟΥΖΗ-ΚΟΛΙΑΚΟΥ
ΚΑΘΗΓΗΤΡΙΑ ΑΙΤΡΙΚΗΣ ΑΠΘ