Ανακοίνωση αποτελεσμάτων κλινικής μελέτης για τη θεραπεία του ινσουλινοεξαρτώμενου διαβήτη με τη δημιουργία και εμφύτευση στον ασθενή κυττάρων του παγκρέατος που δημιουργήθηκαν από βλαστοκύτταρα
Δημιουργήθηκε για πρώτη φορά μια συσκευή στην οποία τοποθετήθηκαν βλαστοκύτταρα τα οποία μειώνουν την ποσότητα ινσουλίνης που απαιτείται για ασθενείς με διαβήτη τύπου Ι, οι οποίοι έλαβαν μέρος σε αυτή τη μελέτη. Είναι θέμα χρόνου να βελτιωθεί η συγκεκριμένη προσέγγιση, μέχρι να έχουμε μια θεραπεία που μπορεί να εξαλείψει εντελώς την καθημερινή χορήγηση ινσουλίνης, ανακοίνωσαν οι επιστήμονες που μετέχουν σε αυτή τη μελέτη, (Bart Keymeulen, Kaat De Groot, Daniel Jacobs-Tulleneers-Thevissen, David M. Thompson, Melena D. Bellin, Evert J. Kroon, Mark Daniels, Richard Wang, Manasi Jaiman, Timothy J. Kieffer, Howard L. Foyt& Daniel Pipeleers). https://doi.org/10.1038/s41587-023-02055-5, Τα ευρήματα της μελέτης δημοσιεύτηκαν σήμερα στο διεθνές και υψηλής απήχησης περιοδικό Nature Biotechnology.
Η θεραπεία στοχεύει να αντικαταστήσει τα βήτα κύτταρα του παγκρέατος που παράγουν ινσουλίνη και τα οποία στερούνται τα άτομα με διαβήτη τύπου Ι. Με το όνομα VC-02, δημιουργήθηκε ένα μικρό εμφύτευμα το οποίο περιέχει εκατομμύρια κύτταρα παγκρεατικών νησιδίων που έχουν αναπτυχθεί στο εργαστήριο, συμπεριλαμβανομένων των βήτα κυττάρων, που δημιουργούνται από μια σειρά πολυδύναμων βλαστοκυττάρων.
Οι συσκευές - περίπου στο μέγεθος ενός μικρού επιδέσμου και με πάχος πιστωτικής κάρτας - εμφυτεύονται ακριβώς κάτω από το δέρμα του διαβητικού ασθενή απ’ όπου ελευθερώνουν σταθερά μια ποσότητα ινσουλίνης, ικανής να καλύψει τις ημερήσιες ανάγκες του ασθενή. "Κάθε συσκευή είναι σαν ένα μικροσκοπικό εργοστάσιο παραγωγής ινσουλίνης", δήλωσε ο καθηγητής Δρ. Timothy Kieffer, "Τα β κύτταρα των νησιδίων που αναπτύχθηκαν από βλαστοκύτταρα, τοποθετούνται στη συσκευή για να αναδημιουργήσουν ουσιαστικά τις λειτουργίες ρύθμισης του σακχάρου στο αίμα όπως συμβαίνει στο υγιές πάγκρεας. Αυτό μπορεί να έχει τεράστια οφέλη σε σχέση με τη μεταμόσχευση των ελάχιστα διαθέσιμων νησιδίων ή β κυττάρων του παγκρέατος που προέρχονται από δότες, δεδομένου ότι μπορούμε να δημιουργήσουμε με αυτόν τον τρόπο μια σχεδόν απεριόριστη παραγωγή ινσουλίνης».
Η κλινική δοκιμή διεξήχθη στο Γενικό Νοσοκομείο του Βανκούβερ, με επιπλέον συνεργασίες στο Βέλγιο και ΗΠΑ. Στην πρώτη φάση της μελέτης μετείχαν 10 ασθενείς, κανένας εκ των οποίων δεν είχε ανιχνεύσιμη παραγωγή ινσουλίνης στην έναρξη της μελέτης. Σε κάθε έναν εκ των ασθενών τοποθετήθηκαν υποδερματικά 10 μικροσυσκευές εμπλουτισμένες με β κύτταρα του παγκρέατος, τα οποία δημιουργήθηκαν στα εργαστήρια της εταιρείας Βιοτεχνολογίας ViaCyte Inc, San Diego CA, από πολυδύναμα βλαστοκύτταρα.
Έξι μήνες αργότερα, τρεις από τους συμμετέχοντες ασθενείς έδειξαν σημαντικούς δείκτες παραγωγής ινσουλίνης και διατήρησαν αυτά τα επίπεδα στη διάρκεια της μελέτης, η οποία ήταν διάρκειας ενός έτους. Οι συμμετέχοντες πέρασαν περισσότερο χρόνο σε ένα βέλτιστο εύρος γλυκόζης στο αίμα και μείωσαν την πρόσληψη της εξωτερικά χορηγούμενης ινσουλίνης. Ένας συμμετέχων, συγκεκριμένα, έδειξε αξιοσημείωτη βελτίωση, καθώς ο χρόνος της φυσιολογικής ρύθμισης στο αίμα αυξήθηκε από 55% σε 85% και η ημερήσια χορήγηση ινσουλίνης ελαττώθηκε κατά 44%.
Τα αποτελέσματα αυτά είναι τα πιο πρόσφατα σε μια σειρά κλινικών δοκιμών που χρηματοδοτούνται από το Δίκτυο Βλαστοκυττάρων του Καναδά (SCN), οι οποίες διεξάγονται από τα αναφερόμενα κέντρα. «Το Δίκτυο Βλαστοκυττάρων ανακοίνωσε ότι είναι στην ευχάριστη θέση να υποστηρίξει αυτήν την κλινική δοκιμή και δήλωσαν ικανοποιημένοι από τα πρώτα αποτελέσματα», δήλωσε η Cate Murray, πρόεδρος και διευθύνων σύμβουλος του SCN. "Η μετάβαση προς μια λειτουργική θεραπεία για τον διαβήτη θα απαιτήσει μια συντονισμένη και συλλογική προσπάθεια. Χρειάζεται εξαιρετική επιστήμη από κορυφαίους ερευνητές σε κορυφαία ιδρύματα παγκοσμίως, χρηματοδότες, όπως η SCN, οι οποίοι θα προσφέρουν ασφαλείς θεραπείες σε πολλές αυτοάνοσες παθήσεις με έναρξη από τον σακχαρώδη διαβήτη τύπου Ι". Οι δοκιμές στοχεύουν να επιταχύνουν την ανάπτυξη και τις κλινικές δοκιμές νέων θεραπειών που βασίζονται στα βλαστοκύτταρα για τους 300.000 Καναδούς που ζουν με διαβήτη τύπου Ι. Ο διαβήτης εκτιμάται ότι κοστίζει στο καναδικό σύστημα υγειονομικής περίθαλψης 29 δισεκατομμύρια δολάρια ετησίως.
Σε προηγούμενη μελέτη του 2021 από το εργαστήριο Cell Stem Cell, οι ερευνητές ήταν οι πρώτοι που έδειξαν ότι η δημιουργία β κυττάρων από βλαστοκύτταρα τα οποία στη συνέχεια θα εμφυτεύονταν στο σώμα του ασθενή θα μπορούσε να καλύψει τις ημερήσιες ανάγκες ενός διαβητικού ασθενή.
Σε μία πιο πρόσφατη δοκιμή έγινε προσπάθεια να αυξηθεί η ημερήσια παραγωγή ινσουλίνης με την εμφύτευση δύο έως τρεις φορές περισσότερων συσκευών ανά ασθενή, ενώ παράλληλα προσπάθησαν οι επιστήμονες να δημιουργήσουν αγγεία εντός των συσκευών ώστε να διασφαλιστεί η συνεχής και απρόσκοπτη παραγωγή ινσουλίνης.
Σε μια άλλη εν εξελίξει δοκιμή, η ίδια ομάδα UBC-VCH διερευνά τη γενετική τροποποίηση των βλαστοκυττάρων που μετατρέπονται σε β κύτταρα με την αφαίρεση των γονιδίων της ιστοσυμβατότητας, ώστε τα νεοδημιουργούμενα β κύτταρα να μην γίνονται στόχος του ανοσοποιητικού, το οποίο στην περίπτωση του διαβήτη τύπου Ι έχει πολύ ισχυρή μνήμη. Έτσι οι ασθενείς αυτοί δεν θα χρειάζεται να λαμβάνουν ανοσοκατασταλτικά φάρμακα παράλληλα με τη χρήση των συσκευών.
«Οραματιζόμαστε ένα μέλλον όπου τα άτομα με διαβήτη τύπου Ι θα μπορούν να ζουν τη ζωή τους χωρίς καθημερινές ενέσεις ινσουλίνης και χωρίς φάρμακα που καταστέλλουν το ανοσοποιητικό», είπε ο Dr Thomson. «Αυτό το μέλλον φαίνεται ότι είναι πλέον εφικτό και ο Καναδάς πρωτοστατεί στις προσπάθειες να προσφέρει αυτές τις νέες θεραπείες στους ασθενείς».