Η ΓΟΝΙΔΙΑΚΗ ΘΕΡΑΠΕΙΑ ΤΩΝ ΒΛΑΣΤΟΚΥΤΤΑΡΩΝ ΣΤΙΣ ΠΕΡΙΠΤΩΣΕΙΣ ΜΕΣΟΓΕΙΑΚΗΣ ΑΝΑΙΜΙΑΣ ΑΠΟΤΕΛΕΙ ΜΙΑ ΠΟΛΛΑ ΥΠΟΣΧΟΜΕΝΗ ΜΕΘΟΔΟ ΘΕΡΑΠΕΙΑΣ ΤΩΝ ΑΣΘΕΝΕΙΩΝ ΑΥΤΩΝ
Η μέθοδος ανακοινώθηκε από το Πανεπιστήμιο Weill Cornel Medical College και εφαρμόστηκε σε πειραματόζωα. Ήδη έχει χρησιμοποιηθεί και σε ασθενείς με μεσογειακή αναιμία προ διετίας, τα αποτελέσματα έχουν δημοσιευτεί και οι ασθενείς αυτοί έχουν απαλλαγεί από τις μεταγγίσεις αίματος. Για τις μέχρι σήμερα γονιδιακές θεραπείες έχουν χρησιμοποιηθεί ιοί, οι οποίοι έχουν την ικανότητα να εισάγουν στα βλαστοκύτταρα του αίματος των ασθενών τα φυσιολογικά γονίδια, τα οποία στη συνέχεια παράγουν τη φυσιολογική αιμοσφαιρίνη στην περίπτωση της μεσογειακής αναιμίας ή διατηρούν το σχήμα των ερυθρών αιμοσφαιρίων στις περιπτώσεις της δρεπανοκυτταρικής αναιμίας. Μερικοί εκ των ιών που χρησιμοποιήθηκαν αποδείχτηκε στην πορεία ότι δεν ήταν ασφαλείς για τον ασθενή, επειδή παραμένουν μόνιμα στο γονιδίωμά του και η απομάκρυνσή τους ισοδυναμεί με επανεμφάνιση της νόσου. Για το λόγο αυτό για κάποια χρόνια είχε σταματήσει η χρήση τους και οι έρευνες στράφηκαν προς ασφαλέστερα μέσα μεταφοράς υγιών γονιδίων μέσα στο γονιδίωμα των αιμοποιητικών βλαστοκυττάρων.
Τα αυτόλογα βλαστοκύτταρα του ομφαλοπλακουντιακού αίματος αποτελούν τη σημαντικότερη πηγή βλαστοκυττάρων για γονιδιακή θεραπεία ασθενειών του αίματος δεδομένου, ότι συλλέγονται με ασφαλή και ανώδυνο τρόπο, κρυοσυντηρούνται και διατηρούνται για πολλά χρόνια. Οι ασθενείς δεν υποβάλλονται σε επώδυνη λήψη και η οικογένεια δεν αναζητά βλαστοκύτταρα από συμβατό δότη, συνήθως αδελφό ο οποίος προέρχεται από εξωσωματική γονιμοποίηση.
Η εμπειρία της γονιδιακής θεραπείας σήμερα έχει δείξει ότι όλοι οι ασθενείς δεν ανταποκρίνονται το ίδιο στη θεραπεία, επειδή ο μεταφορέας του υγιούς γονιδίου δεν καταφέρνει να ενσωματωθεί στο παθολογικό γονιδίωμα. Η μέθοδος που προτείνει το Weill Cornel Medical College πρωτοτυπεί, δεδομένου ότι γίνεται χρήση αρχικά στο εργαστήριο διάφορων μεταφορέων γονιδίων σε περιορισμένο αριθμό βλαστοκυττάρων, στη συνέχεια αξιολογούνται τα αποτελέσματα της ενσωμάτωσης και επιλέγεται ο καταλληλότερος ιός καθώς και η ελάχιστη ποσότητα που απαιτείται. Έτσι βελτιστοποιούνται τα αποτελέσματα και ελαττώνονται οι κίνδυνοι από τη μόλυνση των κυττάρων με μεγαλύτερη ποσότητα ιών.
Τα μηνύματα είναι ελπιδοφόρα και αναμένεται η γονιδιακή θεραπεία των βλαστοκυττάρων να εφαρμοστεί σε κάθε μορφή κληρονομικής ασθένειας εφ όσον ανιχνευτεί το πάσχον γονίδιο.
Κ ΚΟΥΖΗ-ΚΟΛΙΑΚΟΥ ΙΑΤΡΟΣ
ΑΝΑΠΛΗΡΩΤΡΙΑ ΚΑΘΗΓΗΤΡΙΑ ΙΑΤΡΙΚΗΣ